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FDA批準諾華公司的一次性治療脊髓性肌萎縮癥的藥物——Zolgensma,。
· 據了解,，Zolgensma是一種基因療法，費用約為210萬美元,。
· 諾華此前曾表示,，預計價格為150萬至500萬美元之間,。
美國食品和藥品管理局（FDA）周五批準了諾華公司治療脊髓性肌萎縮的基因療法，療法所用藥物Zolgensma價格為210萬美元,，該藥物成為世界上最昂貴的藥物,。
據統(tǒng)計，每11,000名新生兒中就有一人患脊髓型肌萎縮,。該病主要表現為肌肉萎縮,，是導致嬰兒死亡的主要遺傳疾病。諾華此前曾表示,，可能會將治療價格定在150萬至500萬美元之間,。
諾華表示，該治療總費用將達到210萬美元,，或者治療期間5年內每年費用為425,000美元,。該公司表示 “正在與保險公司密切合作，根據治療成功率以及其他的延長付款方式制定5年的付款協(xié)議,?！蹦壳爸Z華公司正與15家保險公司就付款方式進行深入討論。據悉,，周五下午諾華股價上漲了近4％,。
這標志著醫(yī)學新時代的來臨，新療法可以一次性治愈脊髓肌萎縮——但價格昂貴,。保險公司和政府需要就如何支付如此高昂的治療費用做出決策,，社會將面臨一個拷問：以后是否任何藥物，甚至是救命藥物,，都需要支付數百萬美元,？
“Zolgensma是治療脊髓型肌萎縮的歷史性進展，是具有里程碑意義的一次性基因療法,?！敝Z華公司首席執(zhí)行官Vas Narasimhan周五發(fā)表聲明稱，“我們的目標是確保廣大患者能夠享用到該轉化醫(yī)學治療的研究成果,，與醫(yī)療保健系統(tǒng)分享研究的價值,。”
諾華公司稱,，在價格雖昂貴但合理的情況下,，一次性治愈的治療費用比當前長期治療該疾病時10年耗費的總費用要低50％。
“我們相信,，通過采取這種負責制的療法,，我們將幫助患者從醫(yī)療革新中受益，且從長遠來看，可以為醫(yī)療保健系統(tǒng)節(jié)省大量成本,，”Narasimhan說,，他呼吁采用新的方式為創(chuàng)新基因療法付費。
評估藥品價格的臨床和經濟研究所（ICER）今年曾表示,，Zolgensma的價值僅為150萬美元,。周五，ICER表示,，在進一步研究了臨床結果并獲得FDA的批準后,，決定將Zolgensma的價格“定在了ICER基于價值而定的價格波動范圍的上限?！?/span>
ICER總裁史蒂文皮爾森在一份聲明中表示,，無論價格如何，保險公司報銷的范圍都將覆蓋Zolgensma,。而諾華公司曾公開表示它的價格可能接近500萬美元,。“對于患者和整個醫(yī)療系統(tǒng)而言,，諾華公司選擇降低Zolgensma的價格,，更有利于患兒及其家庭?！?/span>
目前針對兒童和成人脊髓性肌萎縮的另一種治療方法是Biogen公司的Spinraza,，其第一年的定價為750,000美元，此后每年的定價為375,000美元,。就在周五,，Biogen的股票下跌1％以上。
Biogen在一份聲明中說：“脊髓性肌萎縮癥是一種可能致命的極具破壞性的疾病,。作為治療脊髓肌萎縮的全球領導者,， Biogen歡迎其他研究機構研發(fā)新的治療方案來幫助患有該罕見疾病的人?！?/span>
智特醫(yī)療張欣博士稱贊了該批準,，他表示，本次批準標志著“轉化醫(yī)學的另一個里程碑,，而轉化醫(yī)學是基于基因和細胞治療的療法”,。伴隨著一項項新的批準，我們可以看到讓一個個概念不斷地轉變成現實,，科學領域如此振奮人心,。”
（圖片和信息來源：CNBC網站）
