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· FDA批準(zhǔn)諾華公司的一次性治療脊髓性肌萎縮癥的藥物——Zolgensma,。
· 據(jù)了解，Zolgensma是一種基因療法,，費用約為210萬美元,。
· 諾華此前曾表示，預(yù)計價格為150萬至500萬美元之間,。
美國食品和藥品管理局（FDA）周五批準(zhǔn)了諾華公司治療脊髓性肌萎縮的基因療法,，療法所用藥物Zolgensma價格為210萬美元，該藥物成為世界上最昂貴的藥物,。
據(jù)統(tǒng)計,，每11,000名新生兒中就有一人患脊髓型肌萎縮。該病主要表現(xiàn)為肌肉萎縮,，是導(dǎo)致嬰兒死亡的主要遺傳疾病,。諾華此前曾表示，可能會將治療價格定在150萬至500萬美元之間,。
諾華表示,，該治療總費用將達到210萬美元，或者治療期間5年內(nèi)每年費用為425,000美元,。該公司表示 “正在與保險公司密切合作,，根據(jù)治療成功率以及其他的延長付款方式制定5年的付款協(xié)議。”目前諾華公司正與15家保險公司就付款方式進行深入討論,。據(jù)悉,，周五下午諾華股價上漲了近4％。
這標(biāo)志著醫(yī)學(xué)新時代的來臨,，新療法可以一次性治愈脊髓肌萎縮——但價格昂貴,。保險公司和政府需要就如何支付如此高昂的治療費用做出決策，社會將面臨一個拷問：以后是否任何藥物,，甚至是救命藥物,，都需要支付數(shù)百萬美元？
“Zolgensma是治療脊髓型肌萎縮的歷史性進展,，是具有里程碑意義的一次性基因療法,。”諾華公司首席執(zhí)行官Vas Narasimhan周五發(fā)表聲明稱，“我們的目標(biāo)是確保廣大患者能夠享用到該轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)治療的研究成果,，與醫(yī)療保健系統(tǒng)分享研究的價值,。”
諾華公司稱,，在價格雖昂貴但合理的情況下，一次性治愈的治療費用比當(dāng)前長期治療該疾病時10年耗費的總費用要低50％,。
“我們相信,，通過采取這種負責(zé)制的療法，我們將幫助患者從醫(yī)療革新中受益,，且從長遠來看,，可以為醫(yī)療保健系統(tǒng)節(jié)省大量成本，”Narasimhan說,，他呼吁采用新的方式為創(chuàng)新基因療法付費,。
評估藥品價格的臨床和經(jīng)濟研究所（ICER）今年曾表示，Zolgensma的價值僅為150萬美元,。周五,，ICER表示，在進一步研究了臨床結(jié)果并獲得FDA的批準(zhǔn)后,，決定將Zolgensma的價格“定在了ICER基于價值而定的價格波動范圍的上限。”
ICER總裁史蒂文皮爾森在一份聲明中表示,，無論價格如何,，保險公司報銷的范圍都將覆蓋Zolgensma。而諾華公司曾公開表示它的價格可能接近500萬美元,。“對于患者和整個醫(yī)療系統(tǒng)而言,，諾華公司選擇降低Zolgensma的價格，更有利于患兒及其家庭,。”
目前針對兒童和成人脊髓性肌萎縮的另一種治療方法是Biogen公司的Spinraza,，其第一年的定價為750,000美元，此后每年的定價為375,000美元,。就在周五,，Biogen的股票下跌1％以上。
Biogen在一份聲明中說：“脊髓性肌萎縮癥是一種可能致命的極具破壞性的疾病,。作為治療脊髓肌萎縮的全球領(lǐng)導(dǎo)者,， Biogen歡迎其他研究機構(gòu)研發(fā)新的治療方案來幫助患有該罕見疾病的人。”
智特醫(yī)療張欣博士稱贊了該批準(zhǔn),，他表示,，本次批準(zhǔn)標(biāo)志著“轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的另一個里程碑，而轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)是基于基因和細胞治療的療法”,。伴隨著一項項新的批準(zhǔn)，我們可以看到讓一個個概念不斷地轉(zhuǎn)變成現(xiàn)實,，科學(xué)領(lǐng)域如此振奮人心,。”
（圖片和信息來源：CNBC網(wǎng)站）
