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美國(guó)試管嬰兒：世界上最貴藥物誕生——諾華公司210萬(wàn)美元基因治療獲FDA批準(zhǔn)

2019-06-03 05:28:54,，visits： 1050

 

· FDA批準(zhǔn)諾華公司的一次性治療脊髓性肌萎縮癥的藥物——Zolgensma。

· 據(jù)了解,，Zolgensma是一種基因療法,，費(fèi)用約為210萬(wàn)美元。

· 諾華此前曾表示,，預(yù)計(jì)價(jià)格為150萬(wàn)至500萬(wàn)美元之間,。

 

美國(guó)食品和藥品管理局（FDA）周五批準(zhǔn)了諾華公司治療脊髓性肌萎縮的基因療法，療法所用藥物Zolgensma價(jià)格為210萬(wàn)美元,，該藥物成為世界上最昂貴的藥物,。

據(jù)統(tǒng)計(jì)，每11,000名新生兒中就有一人患脊髓型肌萎縮,。該病主要表現(xiàn)為肌肉萎縮,，是導(dǎo)致嬰兒死亡的主要遺傳疾病。諾華此前曾表示,，可能會(huì)將治療價(jià)格定在150萬(wàn)至500萬(wàn)美元之間,。

諾華表示，該治療總費(fèi)用將達(dá)到210萬(wàn)美元,，或者治療期間5年內(nèi)每年費(fèi)用為425,000美元,。該公司表示 “正在與保險(xiǎn)公司密切合作，根據(jù)治療成功率以及其他的延長(zhǎng)付款方式制定5年的付款協(xié)議,。”目前諾華公司正與15家保險(xiǎn)公司就付款方式進(jìn)行深入討論,。據(jù)悉，周五下午諾華股價(jià)上漲了近4％,。

這標(biāo)志著醫(yī)學(xué)新時(shí)代的來(lái)臨,，新療法可以一次性治愈脊髓肌萎縮——但價(jià)格昂貴,。保險(xiǎn)公司和政府需要就如何支付如此高昂的治療費(fèi)用做出決策，社會(huì)將面臨一個(gè)拷問(wèn)：以后是否任何藥物,，甚至是救命藥物,，都需要支付數(shù)百萬(wàn)美元？

“Zolgensma是治療脊髓型肌萎縮的歷史性進(jìn)展,，是具有里程碑意義的一次性基因療法,。”諾華公司首席執(zhí)行官Vas Narasimhan周五發(fā)表聲明稱,，“我們的目標(biāo)是確保廣大患者能夠享用到該轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)治療的研究成果，與醫(yī)療保健系統(tǒng)分享研究的價(jià)值,。”

諾華公司稱，在價(jià)格雖昂貴但合理的情況下,，一次性治愈的治療費(fèi)用比當(dāng)前長(zhǎng)期治療該疾病時(shí)10年耗費(fèi)的總費(fèi)用要低50％。

“我們相信,，通過(guò)采取這種負(fù)責(zé)制的療法,，我們將幫助患者從醫(yī)療革新中受益，且從長(zhǎng)遠(yuǎn)來(lái)看,，可以為醫(yī)療保健系統(tǒng)節(jié)省大量成本，”Narasimhan說(shuō),，他呼吁采用新的方式為創(chuàng)新基因療法付費(fèi)。

評(píng)估藥品價(jià)格的臨床和經(jīng)濟(jì)研究所（ICER）今年曾表示,，Zolgensma的價(jià)值僅為150萬(wàn)美元。周五,，ICER表示，在進(jìn)一步研究了臨床結(jié)果并獲得FDA的批準(zhǔn)后,，決定將Zolgensma的價(jià)格“定在了ICER基于價(jià)值而定的價(jià)格波動(dòng)范圍的上限。”

ICER總裁史蒂文皮爾森在一份聲明中表示，無(wú)論價(jià)格如何,，保險(xiǎn)公司報(bào)銷的范圍都將覆蓋Zolgensma。而諾華公司曾公開(kāi)表示它的價(jià)格可能接近500萬(wàn)美元,。“對(duì)于患者和整個(gè)醫(yī)療系統(tǒng)而言，諾華公司選擇降低Zolgensma的價(jià)格,，更有利于患兒及其家庭。”

目前針對(duì)兒童和成人脊髓性肌萎縮的另一種治療方法是Biogen公司的Spinraza,，其第一年的定價(jià)為750,000美元,，此后每年的定價(jià)為375,000美元。就在周五,，Biogen的股票下跌1％以上。

Biogen在一份聲明中說(shuō)：“脊髓性肌萎縮癥是一種可能致命的極具破壞性的疾病,。作為治療脊髓肌萎縮的全球領(lǐng)導(dǎo)者， Biogen歡迎其他研究機(jī)構(gòu)研發(fā)新的治療方案來(lái)幫助患有該罕見(jiàn)疾病的人,。”

 

智特醫(yī)療張欣博士稱贊了該批準(zhǔn),，他表示，本次批準(zhǔn)標(biāo)志著“轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的另一個(gè)里程碑,，而轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)是基于基因和細(xì)胞治療的療法”。伴隨著一項(xiàng)項(xiàng)新的批準(zhǔn),，我們可以看到讓一個(gè)個(gè)概念不斷地轉(zhuǎn)變成現(xiàn)實(shí),，科學(xué)領(lǐng)域如此振奮人心,。”

  （圖片和信息來(lái)源：CNBC網(wǎng)站）